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为什么我们不能编辑人类基因呢?

来源:康斯坦丁  时间:2018-02-17 22:38:00

​​​人们的很多遗传性疾病大多是无法改变的,但是随着科学和医疗的进步,似乎很多东西都是可以改变的了。便捷的基因编辑工具被誉为“2015年的突破”。它很有可能改变整个家族谱系,治疗从癌症到HIV的疾病。虽然这项技术已经有好几年了,但是CRISPR仍然明显没有在各大医院普及,这是为何呢?


美国研究人员提出这样的观点:患者之间的基因差异可能使基于CRISPR的疗法的设计复杂化。CRISPR是一个由两部分组成的工具,有Cas9和DNA剪切蛋白质。当Cas9“解压缩”双链DNA以将其与指导RNA比较时,该过程开始。如果解压缩的DNA是匹配的,Cas9就会整齐地穿过它。然而,当DNA链与引导RNA不完全匹配时,会出现问题,但是Cas9无论如何都会打断它。科学家们称之为“脱离目标的分裂”。

根据指导RNA,Cas9有时可以剪切超过150个错误的目标。例如,切割错误的DNA片段可能会导致致癌基因的切换,或使另一种抑制肿瘤的功能失效。在一些试验中,从人身上提取细胞,用CRISPR编辑然后重新插入; 在这种策略中,具有不需要的“切割”的单元在被弹出之前可以被清除掉。目前,拥有CRISPR技术的科学家们使用一种算法对其导向RNA进行“评分”,这个算法告诉他们切割的目标以及其他可能切割的区域效率如何。所有的科学家都在努力提高CRISPR的斩波精度。

2016年,一个美国研究小组通过调整Cas9的指控取得进展。像所有蛋白质一样,Cas9由氨基酸构建而成。大多数氨基酸没有电荷,但有些是正电荷或负电荷。所以他们把一些Cas9的带正电的氨基酸换成了中性氨基酸。他们把注意力集中在带负电荷的DNA的凹槽上,使其不那么“粘性”。 另一个实验室通过缩短用于控制DNA的氨基酸链,创造了另一个不太紧密的Cas9版本。在2017年,科学家发现了Cas9蛋白中的区域,这个区域控制着它与导向RNA与“目标”DNA序列的匹配程度。然后他们对这个小片上的氨基酸进行微调,以产生超精确的Cas9。

CRISPR-Cas9不是一个单一用途的工具。一旦切割完毕,就可以放手,找到另一个匹配的序列,并一次又一次地剪切片段。更重要的是,它可以在一个单元格中停留几个小时,然后降级。对于最初进化CRISPR来抵御入侵病毒DNA的细菌来说,这种寿命是很长的,但对于那些希望将其紧紧束缚住的科学家来说,并不是那么重要。

最后,科学家认为,在人类中使用CRISPR将从另一个新兴领域获得推动:大数据和下一代基因组测序。科学家们已经试图设计针对特定人群的指导性RNA。虽然CRISPR尚未针对个别患者个人化,但很可能会很快改变。至于什么时候我们会看到真正的CRISPR治疗方法,目前只有几个临床试验正在进行中。但是,随着科学技术的不断的升级,基因编程技术的使用不会太远。(科技冷的发现 康斯坦丁/文)
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